TÉCNICAS DE EDICIÓN GENÓMICA EN INSUFICIENCIA CARDÍACA


TÉCNICAS DE EDICIÓN GENÓMICA EN INSUFICIENCIA CARDÍACA


Como terapia génica se administraron partículas de AAV1 que transportaban información génica para codificar la proteína SERCA2a (sarco/endoplasmic reticulum Ca2+-ATPase). El procedimiento consistió en la administración, de forma intracoronaria, de infusiones de partículas virales a una dosis de 1 × 1013 en 250 pacientes, mediante el uso de adenovirus como vectores virales. El tratamiento con AAV1/SERCA2a no mejoró la variable principal de estudio, ni la variable secundaria de eficacia. De igual modo, el análisis por subgrupos tam-poco mostró diferencias entre tratados y no tratados. En cuanto a la seguridad, hubo una única diferencia significativa: el grupo de pacientes no tratado preciso más implantación de desfibriladores implantables que el grupo tratado con AAV1/SERCA2a




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